Az első hatékony gyógyszer az elsődleges szklerózis késleltetésére

A vállalat Genentech, tartoznak Roche csoport, szeptember 27-én jelentették be, hogy a III. fázisban a kísérleti gyógyszer klinikai vizsgálata ocrelizumab ez kielégítő volt.

Ez a gyógyszer legalább 12 héttel késleltetheti az elsődleges progresszív sclerosis multiplex (MSD) progresszióját, kezdeti szakaszában. Ez a multiplex sclerosis (MS) altípusa, amely a betegség körülbelül 10% -át vagy 15% -át érinti, nagyon agresszív patológia. A mai napig nem volt gyógyítás vagy kezelés, de ez a multicentrikus vizsgálat (nemzetközi szinten) a spanyol részvétellel kimutatta, hogy ez a gyógyszer hatásos lehet az első és egyetlen terápiás lehetőség a betegségben szenvedők számára..

Eddig nem volt kezelés az EMM számára

Ezt a gyógyszert tanulmányozzák ékesszólás és vezette a Vall d'Hebron Kórház Klinikai Neuroimmunológiai Szolgálatának vezetője és a Katalónia multiplex szklerózis központjának igazgatója (Cemcat), Xavier Montalbán. Ebben a vizsgálatban az Ocrelizumab gyógyszer hatékonyságát 732 progresszív primer multiplex sclerosisban szenvedő betegben vizsgálták. a fő következtetés az, hogy legalább 12 hétig megállítja a betegséget okozó fogyatékosság előrehaladását.

Montalbán meg akarta ünnepelni a felfedezést, és kijelentette:

"Ez egy valóban történelmi pillanat, mivel ez az első alkalom, hogy egy gyógyszer bizonyítottan hatékonynak bizonyult az ilyen típusú neurológiai betegségek kezelésében." Egy ablak megnyílik a szklerózis multiplex jobb megértéséhez és kezeléséhez. "

Ez a gyógyszer egy olyan monoklonális antitest, amely szelektíven támadja meg a CD20B + sejteket, amelyekről úgy gondolják, hogy kulcsszerepet játszanak a myelin és az idegek megsemmisítésében, ami a sclerosis multiplex tüneteit okozza. E fehérjék felületéhez való kötődéssel az Ocrelizumab segít megőrizni az immunrendszer legfontosabb funkcióit.

Mi az a szklerózis multiplex?

az sclerosis multiplex (MS) ez egy neuroinflammatorikus betegség befolyásolja a központi idegrendszert (CNS), mind az agyat, mind a gerincvelőt. Nem ismert, hogy pontosan mi okozza az MS-t, de ez a patológia károsítja a mielint, az anyagot, amely az idegszálakat körülvevő membránt képezi, és elősegíti az elektromos impulzusok vezetését..

A myelin több területen megsemmisül, néha hegeket (szklerózis) hagy. Ezek a sérült területek demyelinizációs lemezekként is ismertek. Amikor a myelinizált anyag megsemmisül, megszakad az idegek elektromos impulzusokat az agyból és az agyból történő áthaladása, és ez a tény a következő tünetek megjelenését eredményezi:

• A látás megváltozása
• Izomgyengeség
• Problémák a koordináció és az egyensúly terén
• Olyan érzések, mint zsibbadás, viszketés vagy csípés
• A gondolkodás és a memória problémái

Szklerózis multiplex a nőket jobban érinti, mint a férfiakat. A megjelenése általában 20 és 40 év között alakul ki, bár a gyermekek és az idősek esetében is beszámoltak. Általában a betegség enyhe, de súlyosabb esetekben néhány ember elveszíti a képességét, hogy írjon, beszéljen vagy járjon.

A legtöbb esetben ez a betegség kitörésekben halad, de a primer progresszív sclerosis multiplexben a fogyatékosság folyamatosan vagy lassan súlyosbodik hónapok vagy évek során, így ez a patológia komoly formája..

A gyógyszer klinikai fejlesztésének fázisai

Ahhoz, hogy egy kábítószert eladásra kínáljanak, folyamatot kell követni annak hatékonyságának és biztonságának értékelésére, ezáltal elkerülve annak veszélyét, hogy azok az emberek éljenek, akik azt fogyasztják. Egy új gyógyszer kifejlesztése hosszú és nehéz, mert csak 10 000 farmakológiai anyag közül csak kettő vagy három kerül forgalomba.

Amikor a gyógyszert in vitro modellekben és állatkísérletekben (preklinikai fázis) megfelelően értékelték, a humán kutatás kezdődik, amelyet klinikai vizsgálatoknak neveznek. Klasszikusan a gyógyszerkészítmény klinikai fejlődésének időtartama négy egymást követő fázisra van osztva, de amely egymáshoz illeszthető. Ezek a fázisok a klinikai vizsgálat részét képezik:

• I. fázis: Ez a fázis magában foglalja az emberen végzett első tanulmányokat, amelyek fő célja a vegyület biztonságosságának és tolerálhatóságának mérése. Figyelembe véve a kockázatok szintjét, az önkéntesek száma kicsi és a rövid szakasz időtartama.
• II. FázisEbben a fázisban a kockázat mérsékelt, és célja, hogy előzetes tájékoztatást nyújtson a termék hatékonyságáról és meghatározza a dózis-válasz összefüggést. Több száz téma szükséges, és ez a szakasz több hónapra vagy évre meghosszabbítható.
• III. Fázis: Ez a fázis, amelyben ezt a gyógyszert találták, és értékelni kell annak hatékonyságát és biztonságosságát a szokásos felhasználási körülmények között és a vizsgált indikációra rendelkezésre álló terápiás alternatívák tekintetében. Ezért más gyógyszerekkel kombinálva több hónapra vagy évre történő alkalmazását tesztelik, amelynek során elemezzük a kívánt és nem kívánt hatások előfordulási fokát. Ezek terápiás megerősítő vizsgálatok.
• IV. Fázis: A gyógyszer forgalomba hozatalát követően a klinikai kontextusban történő ismételt tanulmányozására és a mellékhatásokkal kapcsolatos további információk biztosítására kerül sor.

Az Ocrelizumab klinikai vizsgálat III. Fázisában végzett pozitív eredmények után, A következő év elején az európai engedélyt kérni kell annak érdekében, hogy kereskedelmi forgalomba hozza ezt a gyógyszert. Ez általában körülbelül hat hónapot vesz igénybe. Ettől kezdve minden ország eldönti, hogy lehetővé teszi-e az értékesítést a saját területén.